世界热资讯!生活观察|关爱“罕见” 点亮生命之光——我国加速破解罕见病诊疗和用药保障之困
新华社讯 “肚大如鼓”的戈谢病,经常不自主抽搐的亨廷顿舞蹈症,一碰易碎的“瓷娃娃”……这些少见的病名背后,是罕见病患者求医问药的艰辛不易。
2023年2月28日,第16个国际罕见病日,今年的主题是“点亮你的生命色彩”。面对罕见病诊治的世界性难题,我国加速破解罕见病诊疗和用药保障之困。
(资料图片仅供参考)
发布国家罕见病医学中心设置标准;最新版国家医保药品目录新增7个罕见病用药……我国多部门通力合作,汇聚社会各界力量,不断探索罕见病防治诊疗工作的中国方案。
病难医?——制定目录、组建诊疗协作网
确诊难、缺少药、药价高,是当前罕见病诊治的三大难题。目前,全世界已知的罕见病超过7000种。
国家卫生健康委医政司委托中国罕见病联盟对近4万名全国罕见病诊疗协作网的医生开展调研,最新结果显示,近70%的医生知晓第一批罕见病目录,51%的医生开展过罕见病多学科诊疗协作。而就在4年前,超过七成医生并不了解罕见病的基础诊疗。
从完善顶层设计、推进“三医”联动到建立全国罕见病诊疗协作网;从发布罕见病目录,到最近成立中华医学会罕见病分会……我国不断提升全国罕见病诊疗水平。
2019年,国家卫生健康委遴选324家医院组建全国罕见病诊疗协作网,建立双向转诊、远程会诊机制。北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网的国家级牵头医院,深入开展疑难罕见病研究,在全国20余个城市组织开展培训,覆盖医生逾10万人次,提高了我国医务人员对罕见病的规范化诊疗能力。
“罕见病患者的痛揪着医者的心,必须加快提升对罕见病的规范化诊疗能力。”北京协和医院院长张抒扬说,在健康中国建设道路上,整合罕见病病例资源,推动科技创新成果转化,让罕见病被更多的人看见,让更多的社会力量汇聚起来,给他们关爱。
记者在采访中了解到,随着优质医疗资源辐射带动作用的发挥,越来越多的医疗群体加入罕见病诊疗队伍。陕西、宁夏、甘肃、青海、新疆等组成中国罕见病联盟西北协作网,帮助更多的患者在“家门口”实现诊疗。
罕见病大部分由遗传因素导致,从“生命起点”把好关,降低罕见病发生率至关重要。我国不断加大医疗卫生事业投入,完善出生缺陷防治体系,全国婚前保健机构、孕前优生健康检查机构已有4000多家。
医少药?——激励药物研发,加快审评审批
研究显示,在全世界范围内,只有不到5%的罕见病有药可治。无药可用,是全球罕见病患者面临的共同难题。
记者在调研中了解到,我国发布《医药工业发展规划指南》《“十四五”医药工业发展规划》等,引导企业加强研发治疗罕见病特效药物。同时,将罕见病药物纳入小品种药、短缺药管理,推动建立短缺药品供应保障联盟,充分发挥国家医药储备蓄水池作用。
“罕见病治疗是一项系统工程,涉及临床诊疗、药品供应保障等各个方面。加强罕见病药物研发是保障罕见病患者治疗的重要一环。”致力于罕见病药物研发的北海康成制药有限公司负责人表示,国内罕见病领域药物研发起步晚,但越来越多的企业介入这一研究领域。
针对罕见病“用药难”,我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。按照有关规定,对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。国家药监局已累计批准60余种罕见病用药上市,数量和速度快速提升。
完善短缺药品供应保障机制、规范推进国内少量急需药品临时进口、建立“全国公立医疗机构短缺药品信息直报系统”……国家卫生健康委药政司药品供应保障协调处负责人李波介绍,2022年,各级短缺药品行政管理部门核实并处置1200多种药品供应问题,为部分罕见病群体遭遇“断供”的急需药物如氯巴占等开辟绿色通道。
药无保?——发展多层次、多元化医疗保障体系
对于罕见病患者而言,医保目录的更迭,牵动人心。
今年年初,一款脊髓性肌萎缩症口服药——利司扑兰,通过谈判被纳入最新版国家医保药品目录,这意味着,除了“天价救命药”诺西那生钠注射液已进入医保外,此类疾病患者实现了“有药可选”。
这是让罕见病患者振奋的好消息。今年已新增7个罕见病用药进医保。5年来,医保目录内药品数量新增618个,其中包括22个罕见病用药。
国家自然科学基金委为罕见病设立专项,科技部批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室,罕见病研究杂志创刊,中国红十字基金会罕见病共助基金发布,国家卫健委印发国家罕见病医学中心设置标准……罕见病防治与保障工作驶入快车道,给更多患者带去希望。
“走小步不停步。罕见病诊疗方案的每一次推进,都是为了让更多的患者得到救治。这是健康中国建设的题中应有之义,也是弱有所扶、践行生命至上的生动写照。”中国罕见病联盟执行理事长李林康说。
国家卫生健康委有关负责人表示,为更好解决罕见病“诊断难、治疗难、费用高”难题,需要全社会形成合力,进一步完善罕见病医疗保障体系,持续加强医疗、医保、医药“三医”联动,做好药品供应保障等工作。(记者陈芳、李恒、田晓航,编辑郝静)
相关阅读
-
世界热资讯!生活观察|关爱“罕见” 点...
新华社讯“肚大如鼓”的戈谢病,经常不自主抽搐的亨廷顿舞蹈症,一... -
焦点速看:“五个一百”:刻画真善美人...
中新网北京2月28日电(刘欢)奋进新征程的路上,总有一些人让我们感动... -
宫崎骏经典动画电影《天空之城》定档,6...
据@电影天空之城官微消息:宫崎骏《天空之城》定档6月1日。少年巴鲁... -
焦点速看:四川、云南……一夜之内中国3...
中国新闻社综合据国家地震台网官方微博消息,中国地震台网正式测定... -
全国人大代表谭新萍:直播带货的村书记...
大江网 大江新闻客户端讯“随着旅游业回暖,今年,我们的交易额将... -
国足新帅宣言:全力冲击2026年世界杯!_...
都市快报综合新华社报道3月1日下午,中国足协为国足新帅扬科维奇举...
- 世界热资讯!生活观察|关爱“罕见” 点亮2023-03-01
- 头条:武汉江岸发布优化政务服务“黄金十条2023-03-01
- 焦点速看:“五个一百”:刻画真善美人物,2023-03-01
- 当前视讯!“老烟枪”戒而复吸 “烟”毒2023-03-01
- “早C晚A”护肤法真的靠谱吗?医生提醒:不2023-03-01
- 销售心理学之承诺和一致的原则:如何让客户2023-03-01
- 张无忌第几代_两代张无忌同框-全球今日报2023-03-01
- 2011929是什么星座_9 29是什么星座2023-03-01
- 萍乡:奥体中心项目加快建设(图)_世界快2023-03-01
- 长江江豚数量回升至1249头!专家:长江大保2023-03-01
- 居民嫌楼下肉铺扰民,用喇叭喊话“谁来买肉2023-03-01
- 日本一初中发生持刀随机砍人事件,嫌犯竟是2023-03-01
- 77岁老人不慎落水,95后湖南小伙跳河救人,2023-03-01
- 先科北京维修点查询_北京先科机械加工厂2023-03-01
- 【环球快播报】三国无惨孙尚香桃屋猫_桃屋2023-03-01
- 武汉二手车交易市场门口轿车突发起火 焦点2023-03-01
- 湖北省总工会启动2023年“玫瑰书香”主题阅2023-03-01
- 江苏一高校为上铺学生发安全绑带,学生:临2023-03-01
- 冲击2026年世界杯,国足新帅扬科维奇许下宏2023-03-01
- 上海男子称在外卖中吃出胶带卷,店方:监控2023-03-01
- 男子驾车过程中竟将方向盘拆下,交警部门回2023-03-01
- 极目快评|2万元香奈儿包背15分钟包链断裂,2023-03-01
- 连续多日数十辆环卫车被扎胎,环卫公司已报2023-03-01
- 宫崎骏经典动画电影《天空之城》定档,6月12023-03-01
- 顶的笔顺_顶的部首 世界微速讯2023-03-01
- 全球滚动:云服务是什么意思举例说明_云服务2023-03-01
- 环球热推荐:心电图心脏彩超能检查出心梗吗2023-03-01
- 可油可电,高效全能,哈弗二代大狗13.58万2023-03-01
- 调整“日产Ambition 2030”品牌战略,日产2023-03-01
- 全球关注:“女神节”大促,你的购物车里都2023-03-01