极目新闻记者 刘迅

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摄影：极目新闻记者 王永胜

通讯员 薛源

13岁女孩佳佳（化名）在半岁时就被确诊患有罕见的血小板无力症。只要出血就会血流不止。今年3月，5岁的妹妹垚垚（化名）勇敢地捐献了造血干细胞，让姐姐重新恢复了健康。

“姐姐，我终于又见到你啦！”4月25日，佳佳顺利出仓，妹妹垚垚十分开心。这对相差8岁的姐妹，感情十分要好，稍微分开一会，就会思念彼此。当问起妹妹目前最大的心愿，垚垚毫不犹豫地说：“希望姐姐能快点回家陪我玩！”

一出血就止不住，女孩随时可能丢命

13年前，家住十堰的姚先生（化姓）经人介绍，结识了爱人。婚后不久，他们就迎来了第一个孩子佳佳。然而，佳佳出生后不久，妈妈就发现宝宝身上有一些红色的小点，洗澡轻轻一碰，就起指甲盖大小的红色瘀斑，但孩子当时发育得挺好，检查血小板计数和凝血功能也都正常。

佳佳半岁时，当地医生怀疑是血液系统方面的问题，建议做基因检测，结果出来，佳佳是患了“血小板无力症”，这是一种罕见的常染色体隐性遗传的出血疾病。发病原因主要与基因缺陷有关，血小板不能正常聚集和发挥止血功能。得了这种病，一个重要的特征就是受伤后血流不止。

“2岁前还好，2岁后病情就开始变严重了。”爸爸姚先生回忆，在佳佳2岁大时，一次感冒后鼻血直流，怎么都止不住，“当时孩子血压急剧下降，差点没命。”从那开始，佳佳开始了频繁的出血：反复流鼻血，换牙齿出血，消化道出血。因为自身的血小板不顶用，每次只要一出血，都要靠输血小板止血。

“这些年加起来，住院共有80多次，病危通知书都签了十多张。”姚先生说，佳佳就像一个脆弱的“玻璃娃娃”，感觉随时都可能丢掉性命。

没等到匹配供者，5岁妹妹勇敢捐干细胞

佳佳一直靠输注血小板进行维持治疗，但是近两年，佳佳体内产生了血小板抗体，止血效果越来越不理想。此前，父母也打听过，造血干细胞移植是目前唯一的办法，但这些年，为了专心照顾佳佳，妈妈全职在家，全家仅靠爸爸一个人打工赚钱维持生活，移植费用对他们而言太高昂。

去年7月份，佳佳开始了月经初潮，每次月经一来，出血量大，淋漓不尽，基本上不能离开医院，长期慢性失血，导致佳佳的血红蛋白下降到只有4g/L，生命十分危险。佳佳流着泪说“不想做一个女孩”，夫妇俩心疼不已，下定决心给孩子做移植。

移植，首先面临的是寻找合适的供者。武汉儿童医院血液科移植团队在中国造血干细胞捐献者资料库（简称“中华骨髓库”）登记配型。遗憾的是，等待三个月，一直未找到适合捐赠的匹配供者。

经讨论，专家建议进行“亲缘单倍型造血干细胞移植”，即在直系亲属间找半相合供者，结果出来，5岁的妹妹垚垚匹配位点更高，成为供者中的“最佳人选”。

这个结果让父母既兴奋又矛盾，一方面佳佳有救了，另一方面垚垚那么小，他们担心孩子会受到伤害，手心手背都是肉。

武汉儿童医院血液科主任医师熊昊的一番话打消了夫妻俩的顾虑：正常的孩子捐献造血干细胞对健康不会有影响。

移植前，爸爸问垚垚：“抽血会疼，你愿意救姐姐吗？”“我愿意，打针我不哭！但是爸爸你要给我买喜欢的玩具和爱吃的零食。”乖巧的垚垚天真地说。

3月14日，妈妈和姐姐一起住进了干细胞移植仓，接受前期预处理。爸爸则带着妹妹，一边照顾着移植仓内妈妈和姐姐的起居，一边做着干细胞采集前的准备工作。

采集分成2次进行，“生命种子”成功发芽

5岁的垚垚体重不到20公斤，姐姐体重将近50公斤，姐妹俩体重相差悬殊，为了采集到的足够姐姐使用的干细胞，采集分成2次进行。

采集干细胞需要打干细胞动员针，将干细胞“激活”，再由机器循环全身血液后提取，正常情况下提取过程要耗时数小时。因为孩子太小血管太细，血管通路只能建立在大腿根部位置，扎针不仅会疼痛，长时间保持一个固定姿势难度也很高。

毕竟垚垚还这么小，医生们都担心她很难坚持，买来玩具和零食安抚，让爸爸陪着，没想到她硬是坚持到了第二天采集完成后，才忍不住哭了一场。

随后，采集出的干细胞立马回输到姐姐体内。国家肿瘤监测中心儿童血液病、恶性肿瘤青年委员会委员、武汉儿童医院血液科移植中心陈智医生介绍，仅10天后，妹妹捐出的“生命种子”就在姐姐体内顺利“生根发芽”，干细胞植入期间，佳佳没有出现较重的排异和感染，恢复较理想。4月25日，佳佳顺利出仓。

在移植仓里，佳佳每次打电话，第一句话就是问“妹妹在哪”“妹妹吃饭了吗？”爸爸说，平时两姐妹感情就很好，妹妹出生后，姐姐就格外疼爱，帮着洗奶瓶，带着妹妹玩，经过这件事后，看得出来姐姐对妹妹更加好了。

国家卫生健康委白血病专业委员会专业委员、武汉儿童医院血液科主任医师熊昊介绍，目前，造血干细胞移植已经能用于多种疾病的治疗，除了白血病、某些恶性实体瘤等相对多见的疾病。对于儿科领域更重要的是，它是先天性遗传代谢性疾病、免疫缺陷病、骨髓衰竭性疾病的重要治疗方法。目前，武汉儿童医院血液科治疗儿童急性淋巴细胞白血病的长期生存期望已经达到国内先进水平。

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