我国儿科首例血友病基因治疗在同济儿童医院完成
湖北日报讯 (记者曾莉、通讯员邓国欢)日前,我国儿科首例B型血友病患者基因治疗在同济儿童医院儿童血液/肿瘤科顺利实施。7月27日,接受治疗一周后,武汉少年小夏(化名)前来复诊,情况良好。
小夏今年17岁,1.73米的个头,看起来“高高壮壮”的他却身患B型血友病10余年。9个月大时,父母发现小夏身上总是无缘无故出现“青一块、紫一块”的瘀斑,到医院就诊后确诊为B型血友病。“从确诊得了这个病,孩子就一直在打凝血因子的针,每周一次,但皮肤黏膜还是会间断出血。”小夏妈妈说,“3岁时,孩子右踝关节也开始出血,多踮踮脚都会痛。”说起因病痛让儿子饱受折磨,小夏妈妈心痛不已。
血友病是遗传性的终身性出血性疾病,患者由于基因突变导致体内凝血因子产生障碍,临床表现为自发或轻微损伤后出现长时间的出血,关节为主要出血部位,反复的关节出血导致关节病变是患者残疾的主要病因,重型血友病致残率高达90%。
同济儿童医院儿童血液/肿瘤科胡群教授介绍,小夏所患B型血友病是凝血因子FIX缺乏所导致的出血性疾病,属性染色体隐性遗传,其特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,无明显外伤也可发生自发性出血。静脉输注凝血因子的替代治疗是目前血友病的主要治疗方法,但终身频繁的静脉输注会给患者带来巨大痛苦和极低的生活质量。
基因治疗是血友病领域最先进的治疗方法之一,该治疗方法能纠正血友病患者体内的基因异常或基因缺陷,彻底治愈血友病。同济儿童医院儿童血液/肿瘤科从2008年开始这方面的研究,今年开始实施血友病基因治疗。
“我们在网上看到同济可以治这个病的信息。”近日,小夏父母带着他来医院咨询。同济儿童医院血液/肿瘤科主任刘爱国教授为小夏做了进一步检查,确定治疗方案。
“小夏是国内儿科首个接受基因治疗的青少年患者,之前此治疗方法主要运用于成人患者。”刘爱国教授介绍,“为了确保治疗效果,我们提前3天给小夏预防性使用了激素,同时予以药物预防激素相关不良反应。”7月21日,医生为小夏注射了肝靶向性基因治疗药物,该药物携带可稳定表达的FIX突变体,能显著提高FIX活性,使患者体内凝血因子水平获得明显升高,同时不需要再定期接受替代治疗。
7月27日,小夏回同济儿童医院复诊,其凝血因子已达正常水平,已经连续16天未输注凝血因子,无出血发生。之后,小夏需一周复诊一次,再根据情况逐渐延长复诊间隔时间。
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